新基因療法成功挽救淋巴瘤患者

德國弗萊堡大學醫(yī)院首次用一種新穎的基因療法治療彌漫性大細胞淋巴瘤，取得了巨大成功。通過所謂的CAR-T細胞療法，將患者的免疫細胞(即淋巴細胞)在實驗室中經(jīng)過基因改造，從而可以識別并抵抗癌細胞。治療后的初步檢查表明效果很好。

首位接受治療的病人患有彌漫性大細胞淋巴瘤，如不及時治療會迅速死亡。這名女性患者之前接受了淋巴腫瘤強化治療，但癌細胞仍迅速恢復。弗賴堡大學醫(yī)院第一內(nèi)科主治醫(yī)師萊因哈德·馬克說：“在此情況下，長期控制癌癥對治療來說是一個嚴峻挑戰(zhàn)。而患者在使用CAR-T細胞后沒有再檢測到癌細胞。”

研究表明在大多數(shù)情況下，這種良好的反應將使癌癥長期處于受控狀態(tài)。第一內(nèi)科醫(yī)學主任尤斯圖斯·杜斯特稱，首個成功病例證實了這種治療方式達到了目標，“我們正在使用CAR-T細胞作為一種非常有效的武器，特別是在抗擊白血病方面。堅信這種方法在其他類型腫瘤中也可能有效。”

人體免疫系統(tǒng)擁有殺死癌細胞的多種武器，但其有時無法識別變性細胞。在某些情況下，醫(yī)生可以借助患者身上的T淋巴細胞。使用基因療法將篩選出的新的“嵌合抗原受體”(簡稱CAR)引入T淋巴細胞表面上，然后將改變后的細胞移植回患者體內(nèi)，這些CAR-T細胞會被激活，并有針對性地破壞腫瘤細胞。

杜斯特強調(diào)，這種基因治療的巨大潛力也會被某些風險和副作用所抵消，例如在細胞活化的情況下，可能發(fā)生細胞因子中的信使物質(zhì)釋放，引起諸如高燒之類的炎癥反應。此外，大腦功能可能會發(fā)生暫時且完全可逆的變化。因此，治療過程全面的內(nèi)科、神經(jīng)和重癥監(jiān)護至關重要。“只有在腫瘤學、神經(jīng)學、重癥監(jiān)護醫(yī)學和移植醫(yī)學達到最佳協(xié)同作用的情況下，才能提供這種療法”。

到目前為止，在德國CAR-T細胞療法僅被批準用于幾種形式的白血病和淋巴瘤，并且通常只能用于對標準療法沒起作用的患者。弗萊堡大學醫(yī)院基因治療研究所所長托尼·凱特曼領導的團隊正在探索通過歐盟的一個重大項目，來更安全地實施CAR-T細胞療法。他表示，如果能夠提高治療的安全性，可以用更多的方法治療患者并將其用于其他癌癥。