靶向基因療法使人類腫瘤大幅縮小

美國研究人員發(fā)布了迄今已知的關(guān)于KRAS抑制劑療法在人類臨床試驗(yàn)中應(yīng)用的首個報(bào)告。根據(jù)英國《自然》雜志31日發(fā)表的一項(xiàng)癌癥學(xué)研究，一種靶向一個重要遺傳異常的新型抗癌藥物，已經(jīng)在小鼠和人類腫瘤研究中表現(xiàn)出一定的潛力。

KRAS基因?qū)θ祟惏┌Y影響非常大，它像“分子開關(guān)”：正常時，能調(diào)控細(xì)胞生長路徑;一旦突變，則會導(dǎo)致細(xì)胞持續(xù)生長，增殖失控導(dǎo)致癌變。目前發(fā)現(xiàn)，許多人類癌癥是由KRAS致癌基因突變引起的。大約13%的肺腺癌、3%的結(jié)腸直腸癌和2%的其它實(shí)體瘤都包含KRAS突變。

此次，美國加州安進(jìn)公司研究人員朱迪·加農(nóng)及同事，報(bào)告了一種名為“AMG 510”的抗癌藥物的研發(fā)情況，“AMG 510”通過抑制KRAS的活性發(fā)揮作用。在KRAS突變癌癥的小鼠模型中，這種療法使生長中的腫瘤縮小了，在部分情況下甚至根除了腫瘤。

研究團(tuán)隊(duì)還報(bào)告了在一項(xiàng)劑量遞增研究中，兩名患有KRAS突變腫瘤的病人對治療產(chǎn)生了正面反應(yīng)。經(jīng)過6周的治療，兩名病人的腫瘤分別縮小了34%和67%。這是首例癌癥病人對一種直接的突變選擇性KRAS抑制劑產(chǎn)生響應(yīng)的報(bào)告。

結(jié)腸直腸癌小鼠模型顯示，這種療法還在腫瘤周圍創(chuàng)造了一種促炎性微環(huán)境。這會使腫瘤對其它癌癥藥物更加敏感，產(chǎn)生適應(yīng)性免疫反應(yīng)，達(dá)成持久的療效。

研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，綜合而言，以上結(jié)果表明不論是單獨(dú)使用還是結(jié)合其它抗癌療法，這種藥物都能產(chǎn)生良好的作用。